Stichting Huntington Oost
Achterhoek blij met 'groot nieuws'
REGIO/ZIEUWENT - Groot nieuws afgelopen week in de media voor iedereen die te maken heeft met de Ziekte van Huntington. Een onderzoeksgroep in Engeland heeft voor het eerst een geneesmiddel gevonden dat ingrijpt op een stof die de verschijnselen van de ziekte waarschijnlijk veroorzaakt. Gerard Molleman, huisarts in Zieuwent, tevens voorzitter van de Stichting Huntingon Oost Achterhoek is blij met het goede nieuws. "Het nieuwe middel bestaat uit een stukje DNA, dat via een injectie ingespoten moet worden in de hersenvloeistof. Dat kan via een ruggenprik. Voor alle geneesmiddelen die in de hersenen moeten werken, denk bijvoorbeeld aan slaapmiddelen of antidepressiva, is het probleem dat ze de bloed-hersenbarriére moeten passeren voordat ze kunnen werken. Door een stof rechtstreeks in de liquor, de hersenvloeistof, in te brengen omzeil je die barrière. De onderzoekers denken aan één injectie om de paar maanden om Huntington af te remmen."
Door Henri Walterbos
In het onderzoek kregen 46 patiënten met Huntington vier injecties in oplopende dosering. Daarmee bleek de concentratie van het eiwit dat bij Huntington de hersencellen aantast, het huntingtine, te dalen. "Het is nog te vroeg om vast te stellen of daarmee ook de symptomen, zoals depressie, gedragsproblemen en bewegingsonrust afnemen. Daar is meer onderzoek voor nodig. Ook naar eventuele bijwerkingen op de langere termijn."
Het is volgens Molleman niet helemaal verwonderlijk dat de Ziekte van Huntington de eerste zogenaamde neurodegeneratieve ziekte is waar een geneesmiddel voor wordt ontdekt. "De oorzaak is namelijk een afwijking in maar één gen. Als je dat gen van je vader of moeder overgedragen hebt gekregen, weet je zeker dat je na verloop van tijd de ziekte krijgt. Bij andere van deze neurodegeneratieve aandoeningen zoals de Ziekte van Alzheimer en Multiple Sclerose zijn veel meer genen betrokken en die zijn mogelijk niet eens de enige oorzaak van de aandoening. Omdat deze ziekten veel meer voorkomen dan Huntington is er hoop dat ook daar een doorbraak mogelijk is in de nabije toekomst."
Goed nieuws
Het geteste middel is Ionis-HTTRx genoemd. De firma Roche, een grote multinational die medicijnen maakt, heeft de licentie op het middel opgekocht. "Dit is goed nieuws, in zoverre dat er daarmee miljoenen euro's beschikbaar komen om het middel verder te ontwikkelen en te testen. Nadeel is wel dat het, zodra het over een aantal jaren wellicht op de markt komt, waarschijnlijk peperduur zal zijn," plaatst Molleman direct een kanttekening. "Dan zal onze regering in onderhandeling moeten met Roche om een acceptabele prijs te bedingen. Kortom, wel een doorbraak en het begin van een sprankje hoop voor alle families met Huntington."
Bewogen jaar
Voor de Stichting Huntington Oost Achterhoek was 2017 een bewogen jaar, kijkt Molleman terug op de afgelopen twaalf maanden. "Er was veel publiciteit en van alle kanten was er steun. Enthousiaste groepen mensen zamelden geld in, geld dat wij vooral doorgaven aan het Campagneteam Huntington om onderzoek naar een geneesmiddel te bevorderen. Verder waren er de Hunting Games in Lichtenvoorde, werd er een veiling georganiseerd door de Lions Club en was de opbrengst van het Glazen Huis Mariënvelde voor Stichting Huntington Oost Achterhoek, is om maar enkele van de vele activiteiten te noemen die vaak grote bedragen opleverden," is Molleman blij. De stichting doet echter meer dan enkel geld inzamelen voor onderzoek. "In september hebben we een informatieavond in het Parochiehuis in Zieuwent gehouden met medewerking van de afdeling Klinische Genetica van de Radboud Universiteit in Nijmegen en een echtpaar uit Varsseveld dat zelf met de ziekte te maken heeft."
Voor 2018 gaat de stichting kijken of het mogelijk is om meer deskundigheid en zorg voor families met Huntington naar de Achterhoek te halen. Daarnaast staat er een bezoek aan het onderzoekslaboratorium van onderzoeksleider en lid van het Campagneteam Huntington Eric Reits op de agenda en volgt er mogelijk een nieuwe voorlichtingsavond.